Lek na zespół Guillaina-Barrégo
Nowy potencjalny lek na rzadką chorobę autoimmunologiczną, zespół Guillaina-Barrégo, wyłącza część układu odpornościowego – ogłoszono na Kongresie Europejskiej Akademii Neurologii w Genewie.
Zespół Guillaina-Barrégo to rzadka choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy błędnie atakuje nerwy obwodowe, powodując osłabienie mięśni, mrowienie oraz w ciężkich przypadkach problemy z mówieniem, chodzeniem, połykaniem i oddychaniem, a czasem nawet paraliż lub śmierć. Występuje u 1–2 osób na 100 000 rocznie i najczęściej rozwija się po przebyciu infekcji, na przykład grypy czy zatrucia pokarmowego. Po zwalczeniu bakterii lub wirusa wywołującego infekcję, z nie do końca poznanych przyczyn układ odpornościowy zaczyna omyłkowo atakować nerwy. Może to dotknąć każdego, niezależnie od wieku czy płci.
Zespół Guillaina-Barrégo występuje najczęściej w krajach o niskich dochodach, gdzie częściej dochodzi do zakażeń, ale występuje również w krajach o wysokich dochodach, w tym około 8000 przypadków w USA rocznie.
W rzadkich przypadkach schorzenie może być również wywołane przez szczepionki, które uczą układ odpornościowy atakować bakterie lub wirusy, co czasami może prowadzić do omyłkowego ataku na nerwy. Jednak infekcje częściej powodują zespół Guillaina-Barrégo - niż szczepionki, opracowane w celu zapobiegania im.
Leczenie opiera się obecnie na plazmaferezie lub dożylnym podawaniu immunoglobulin, które pomagają uspokoić nadaktywny układ odpornościowy. Są to jednak metody niespecyficzne i niezbyt skuteczne.
Nowy lek - tanruprubart - to przeciwciało monoklonalne, które blokuje obecne we krwi białko o nazwie C1q. W ten sposób zablokowana zostaje część układu odpornościowego zwana klasycznym szlakiem dopełniacza. To ona odpowiada za błędne atakowanie nerwów.
Nowe leczenie może być pierwszą terapią celowaną zatwierdzoną do leczenia tej choroby autoimmunologicznej. Sprawdziło się w zaawansowanej fazie badania klinicznego i może zostać zatwierdzone w przyszłym roku.
W badaniu, przeprowadzonym w Bangladeszu i na Filipinach, 241 osobom, u których niedawno zdiagnozowano tę chorobę, podano pojedynczy wlew dożylny tanruprubartu lub placebo. Osoby leczone tanruprubartem wymagały średnio o 28 dni krótszej wentylacji mechanicznej, aby ułatwić oddychanie, i o siedem dni krótszego pobytu na oddziale intensywnej terapii, a także były w stanie samodzielnie chodzić o 31 dni wcześniej.
W badaniu nie wystąpiły żadne poważne skutki uboczne. Chociaż tanruprubart wyłączył część układu odpornościowego, nie wydawał się zwiększać podatności uczestników na infekcje.
W oparciu o te wyniki, firma Annexon Biosciences złożyła niedawno wniosek o zatwierdzenie leku tanruprubart przez Europejską Agencję Leków.
Paweł Wernicki (PAP)
pmw/ zan/