Terapia genowa choroby Alzheimera
Kalifornijscy naukowcy opracowali terapię genową, która podnosi poziom specyficznego białka Cav-1 i poprawia funkcjonowanie komórek mózgowych myszy. Daje to nadzieje na zachowanie funkcji poznawczych, a nawet ich poprawę w chorobie Alzheimera u ludzi - komentują badacze w piśmie „Signal Transduction and Targeted Therapy”.
Choroba Alzheimera dotyka setek milionów ludzi na świecie. W mózgu gromadzą się nieprawidłowe białka (amyloid), dochodzi do obumierania komórek mózgowych oraz pogorszenia funkcji poznawczych i pamięci. Istniejące metody leczenia oparte głównie na eliminacji amyloidu mogą tylko łagodzić objawy choroby i spowalniać jej rozwój.
Terapię genową choroby Alzheimera, która może pomóc chronić mózg przed uszkodzeniami i zachować funkcje poznawcze, a być może nawet odwrócić postęp choroby, opracowali naukowcy z University of California San Diego School of Medicine (USA) pod kierownictwem prof. Briana Heada (DOI: 10.1038/s41392-025-02258-z).
O ile dotychczasowe terapie dotyczyły głównie złogów nieprawidłowego białka w mózgu - nowe podejście może pomóc w rozwiązaniu pierwotnej przyczyny choroby Alzheimera poprzez wpływ na zachowanie samych komórek mózgowych. Nowa terapia genowa wykorzystuje właściwości białka kaweoliny 1 (Cav-1). Kaveolina-1 wiąże cholesterol i odgrywa istotną rolę w tworzeniu tzw. tratw lipidowych, czyli mikroskopijnych struktur błon komórkowych bogatych w cholesterol. Dzięki tym strukturom możliwe jest prawidłowe przekazywanie sygnałów pomiędzy komórkami oraz zachowania integralności błony komórkowej.
Wcześniejsze badania na myszach z modelem choroby Alzheimera wykazały, że poziom Cav-1 w hipokampie maleje już na wczesnym etapie objawów. Zastosowanie nowej terapii (zwiększenie poziomu zmodyfikowanego białka Cav-1) na etapie wczesnych objawów choroby pozwoliło zachować pamięć zależną od hipokampa, krytyczny aspekt funkcji poznawczych, który jest często upośledzony u pacjentów z chorobą Alzheimera. W porównaniu ze zdrowymi myszami w tym samym wieku, leczone myszy miały również podobny wzór ekspresji genów, co sugeruje, że leczenie ma potencjał zmiany zachowania chorych komórek, aby przywrócić je do zdrowszego stanu.
Oczywiście konieczne będą dalsze badania, aby przełożyć te ustalenia na badania kliniczne na ludziach. Być może połączenie terapii genowej z metodami pozwalającymi usuwać patologiczny amyloid dałoby lepsze wyniki niż sama terapia genowa.
Paweł Wernicki (PAP)
pmw/ zan/