Jak wskazano w komunikacie, od 1 września 2021 r. z refundowanej terapii CAR-T mogą korzystać pacjenci do 25. roku życia cierpiący na ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B. Od 1 maja na refundację tej terapii mogą również liczyć dorośli pacjenci z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL). Dla chorych, u których standardowe metody leczenia okazały się nieskuteczne, terapii CAR-T to szansa na długotrwałą remisję lub całkowite wyzdrowienie.
„Dotychczasowa refundacja dotyczyła głównie dzieci chorych na białaczkę, a teraz szansę dostają dorośli, cierpiący na bardzo agresywną i trudną do leczenia formę chłoniaka” – powiedziała prof. Anna Czyż z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
Prof. Czyż wyjaśniła, że z refundacji terapii CAR-T mogą skorzystać chorzy na DLBCL, którzy nie odpowiadają na co najmniej dwie linie leczenia standardowego. „Do tej pory niewiele mieliśmy im do zaoferowania. Terapia CAR-T, w której wykorzystuje się odpowiednio zmodyfikowane komórki własnego układu odpornościowego chorego, daje bardzo dobre efekty – dzięki niej uzyskuje się długotrwałe odpowiedzi u ponad 40 proc. pacjentów w tej grupie chorych. Ze względu na wysokie koszty dla naszych pacjentów była niedostępna. Dzięki refundacji to się zmieni, co bardzo nas cieszy” – dodała profesor.
CAR-T polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od chorego w taki sposób, by „nauczyły się” rozpoznawać komórki nowotworowe i je niszczyć. Proces modyfikacji odbywa się poza organizmem pacjenta, w specjalistycznych laboratoriach w USA i Europie, a cała procedura jest skomplikowana także pod względem logistycznym.
W Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu rocznie leczonych jest kilkunastu chorych na chłoniaka opornego na dotychczas stosowane metody leczenia, co jest wskazaniem do refundowanej terapii CAR-T. Obecnie Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku USK jest w trakcie procesu certyfikacji producenta terapii CAR-T. „Mamy nadzieję, że zakończy się on jeszcze w tym roku i będziemy mogli stosować tę nowatorską metodę na miejscu. Do tego czasu będziemy kierować naszych pacjentów do jednego z ośrodków już certyfikowanych, znajdujących się najbliżej miejsca zamieszkania chorego” - powiedziała prof. Czyż.
W Polsce certyfikację do stosowania CAR-T w obu wskazaniach ma obecnie sześć ośrodków. Dla dzieci jedynym pozostaje Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, która w 2019 r., jako pierwsza w Polsce przeszła proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych, z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną. Komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane w 2020 r. u 11-letniego chłopca, zmagającego się z białaczką przez siedem lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców. Pierwsza terapia była możliwa jedynie dzięki darczyńcom.(PAP)
autor: Piotr Doczekalski
pdo/ dki/